新型基因编辑工具面世，未来或可修复近90%遗传疾病的基因突变_BIFA必发88

本文摘要：当前，尤为少见的基因编辑技术要数CRISPR－Cas9，但这种技术也不会经常出现“脱靶”的情况。

当前，尤为少见的基因编辑技术要数CRISPR－Cas9，但这种技术也不会经常出现“脱靶”的情况。最近，《Nature》上的一篇论文里提及了一种更加精准的新型基因编辑工具：“先导编辑（PrimeEditing）”，减少“脱靶”再次发生风险。

2017年的时候，该论文的通讯作者刘如谦教授研发了单碱基编辑，可以在不导致DNA双链断裂的情况下，展开基因组单点变异的定点修正，但这种编辑不能展开四种碱基联结转变，无法给定编辑所有碱基，这次刘如谦团队研发的“先导编辑”，可以突破这种局限，构建单个DNA碱基的更换。而且相比较CRISPR–Cas9，这种基因编辑技术需要截断DNA双链，可以在只截断1条DNA链的情况下，通过逆转录酶在RNA链的引领下，对截断处展开基因编辑。目前，先导编辑早已在人类和小鼠细胞中展开了175次编辑，并顺利修缮镰状细胞性贫血症和Tay－Sachs疾病的基因突变。

精准性之外，先导编辑技术可以构建更加普遍的基因修饰，刘如谦回应，对于美国国立公共卫生研究院ClinVar数据库所列的75000多个与疾病相关的DNA变异，先导编辑也许将协助研究人员解决问题其中的将近90％。不过，新方法在临床应用于上还有一段路要回头。

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